„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Einmana feður snúa vörn í sókn Innlent Lögregla í Vestmannaeyjum rannsakar mál tengt 764-glæpahópnum Innlent Sífellt yngra fólk að greinast með heilabilun Innlent Ljóslaust á fjölförnum gatnamótum Innlent Réttarhöld yfir Margréti Löf hefjast Innlent Gerði lítið úr morðinu á Khashoggi á blaðamannafundi með bin Salman Erlent Læknir sem sagður er kenna öllum öðrum um sviptur leyfi Innlent 100 ára yfirráðum Jafnaðarmanna í Kaupmannahöfn lokið Erlent „Getum ekki setið undir því að menn séu með ögrandi framgöngu af þessu tagi“ Innlent Rúmlega tvöhundruð skjálftar frá því í gærkvöldi Innlent Fleiri fréttir Framsóknarmenn í Garðabæ stilla upp og skora á Willum Læknir sem sagður er kenna öllum öðrum um sviptur leyfi Réttarhöld yfir Margréti Löf hefjast Ljóslaust á fjölförnum gatnamótum Umboðsmaður óskar svara um notkun lögreglu á hrákagrímum Rúmlega tvöhundruð skjálftar frá því í gærkvöldi Einmana feður snúa vörn í sókn Lögregla í Vestmannaeyjum rannsakar mál tengt 764-glæpahópnum „Getum ekki setið undir því að menn séu með ögrandi framgöngu af þessu tagi“ Kæra niðurstöðu lögreglu að loka rannsókn á meintu ofbeldi Sífellt yngra fólk að greinast með heilabilun Slökkvilið við hreinsun vegna áreksturs á Hringbraut Íþróttafélög keyra áfengi heim að dyrum Bilunin hjá Cloudflare óvenjulega löng Guðrún líkir Evrópusambandinu við glæpamann Sakborningar undir og yfir tvítugt: „Höfum verið að sjá þetta öðru hvoru á samfélagsmiðlum“ Evrópuólga, handtökur eftir TikTok-myndband og lögregla skoðar bjórsölu Skora á Lilju að bjóða sig fram sem formann Jana vill áfram leiða lista VG á Akureyri Fer ekki í formanninn Óttast að þurfa að loka Berginu fái þau ekki samning Blendin viðbrögð kylfinga við reglum um golfbíla Deila ekkju og stjúpdóttur tekin til skoðunar Ætla ekki að slíta samstarfinu við Anthropic Yfir hringtorg og í undirgöng gangandi vegfarenda Bein útsending: Niðurstöður Íslensku æskulýðsrannsóknarinnar Tekur eina til tvær vikur að ganga yfir Fjöldi vefsíðna lá niðri vegna bilunar Varar foreldra við að deila myndum af börnunum: „Fullt af ógeðslegu fólki sem vill misnota myndirnar“ Íslendingar strauja kortin og hverfandi líkur á vaxtalækkun Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Einmana feður snúa vörn í sókn Innlent Lögregla í Vestmannaeyjum rannsakar mál tengt 764-glæpahópnum Innlent Sífellt yngra fólk að greinast með heilabilun Innlent Ljóslaust á fjölförnum gatnamótum Innlent Réttarhöld yfir Margréti Löf hefjast Innlent Gerði lítið úr morðinu á Khashoggi á blaðamannafundi með bin Salman Erlent Læknir sem sagður er kenna öllum öðrum um sviptur leyfi Innlent 100 ára yfirráðum Jafnaðarmanna í Kaupmannahöfn lokið Erlent „Getum ekki setið undir því að menn séu með ögrandi framgöngu af þessu tagi“ Innlent Rúmlega tvöhundruð skjálftar frá því í gærkvöldi Innlent Fleiri fréttir Framsóknarmenn í Garðabæ stilla upp og skora á Willum Læknir sem sagður er kenna öllum öðrum um sviptur leyfi Réttarhöld yfir Margréti Löf hefjast Ljóslaust á fjölförnum gatnamótum Umboðsmaður óskar svara um notkun lögreglu á hrákagrímum Rúmlega tvöhundruð skjálftar frá því í gærkvöldi Einmana feður snúa vörn í sókn Lögregla í Vestmannaeyjum rannsakar mál tengt 764-glæpahópnum „Getum ekki setið undir því að menn séu með ögrandi framgöngu af þessu tagi“ Kæra niðurstöðu lögreglu að loka rannsókn á meintu ofbeldi Sífellt yngra fólk að greinast með heilabilun Slökkvilið við hreinsun vegna áreksturs á Hringbraut Íþróttafélög keyra áfengi heim að dyrum Bilunin hjá Cloudflare óvenjulega löng Guðrún líkir Evrópusambandinu við glæpamann Sakborningar undir og yfir tvítugt: „Höfum verið að sjá þetta öðru hvoru á samfélagsmiðlum“ Evrópuólga, handtökur eftir TikTok-myndband og lögregla skoðar bjórsölu Skora á Lilju að bjóða sig fram sem formann Jana vill áfram leiða lista VG á Akureyri Fer ekki í formanninn Óttast að þurfa að loka Berginu fái þau ekki samning Blendin viðbrögð kylfinga við reglum um golfbíla Deila ekkju og stjúpdóttur tekin til skoðunar Ætla ekki að slíta samstarfinu við Anthropic Yfir hringtorg og í undirgöng gangandi vegfarenda Bein útsending: Niðurstöður Íslensku æskulýðsrannsóknarinnar Tekur eina til tvær vikur að ganga yfir Fjöldi vefsíðna lá niðri vegna bilunar Varar foreldra við að deila myndum af börnunum: „Fullt af ógeðslegu fólki sem vill misnota myndirnar“ Íslendingar strauja kortin og hverfandi líkur á vaxtalækkun Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36
Varar foreldra við að deila myndum af börnunum: „Fullt af ógeðslegu fólki sem vill misnota myndirnar“